1.腎上腺皮質(zhì)激素類藥物 約75%患者對腎上腺皮質(zhì)激素治療有反應(yīng)，但僅少數(shù)患者可獲持續(xù)性緩解，超過80%有效患者成為腎上腺皮質(zhì)激素依賴者。臨床上潑尼松治療先天性純紅細(xì)胞再生障礙性貧血的推薦劑量為2mg/(kg?d)，連續(xù)1個月以上，此后根據(jù)療效反應(yīng)來調(diào)整潑尼松劑量與療程，無效者可試驗(yàn)性應(yīng)用大劑量甲潑尼龍(HDMP)，100mg/(kg?d)，靜脈輸注，連續(xù)3天，以后逐漸減量。有報(bào)道先天性純紅細(xì)胞再生障礙性貧血患者17例中9例經(jīng)甲潑尼龍(HDMP)治療后，無需維持劑量潑尼松而獲持久療效。但鑒于甲潑尼龍(HDMP)毒副作用明顯，臨床上對本療法應(yīng)持慎重態(tài)度。有學(xué)者報(bào)道改用口服甲潑尼龍(HDMP)可減輕其毒副作用。 2.HGFs 已有紅細(xì)胞生成素 (rhEPO)，rhIL-3及rh莫拉司亭(GM-CSF)單用，聯(lián)合或序貫治療先天性純紅細(xì)胞再生障礙性貧血，僅rhIL-3對部分患者有效。Bastion等應(yīng)用rhIL-3治療先天性純紅細(xì)胞再生障礙性貧血患者25例，劑量由2.5μg /(kg? d)逐漸遞增至10μg/(kg?d)，連續(xù)8～12周，其中13例患者獲得持久性療效。